如何進(jìn)行治療？“遺傳病或罕見(jiàn)病很多都是由DNA突變導(dǎo)致的，這時(shí)，我們就需要利用基因編輯技術(shù)對(duì)突變的基因進(jìn)行校正?！鄙虾？萍即髮W(xué)生命科學(xué)與技術(shù)學(xué)院教授、基因編輯中心主任、正序生物創(chuàng)始人陳佳解釋，也就是一種被稱為“分子魔剪”的基因編輯技術(shù)。

張江路1406弄1號(hào)，一個(gè)名為“張江之尚”的城市更新項(xiàng)目正拔地而起。這里地處張江副中心核心位置，與張江副中心地標(biāo)“科學(xué)之門”雙子塔、“張江人工智能島”、“張江科學(xué)會(huì)堂”等建筑遙相呼應(yīng)。

beplay官网体育app下载7月28日，上海張江科學(xué)城迎來(lái)32周歲生日，同時(shí)也交出一份亮眼的“成績(jī)單”：今年上半年，張江固定資產(chǎn)投資完成260億元，同比增長(zhǎng)34%；截至今年5月底，經(jīng)營(yíng)總收入4602億元，其中，集成電路、生物醫(yī)藥、人工智能三大先導(dǎo)產(chǎn)業(yè)營(yíng)收1706億元；規(guī)上服務(wù)業(yè)營(yíng)收1347億元，同比增長(zhǎng)9.9%，其中，科技服務(wù)業(yè)營(yíng)收291億元，同比增長(zhǎng)21%。

該項(xiàng)目負(fù)責(zé)人介紹，該項(xiàng)目前身為張江水泥廠，是一塊三面環(huán)水、呈“半島”形態(tài)的珍貴工業(yè)遺存土地。為了把這塊張江歷史上的“寶地”用好，項(xiàng)目集結(jié)了包括安藤忠雄等國(guó)內(nèi)外高水準(zhǔn)設(shè)計(jì)大師，總建筑面積約44萬(wàn)平方米，規(guī)劃建設(shè)23幢新建研發(fā)建筑，對(duì)聯(lián)合儲(chǔ)庫(kù)、筒倉(cāng)、煙囪和窯尾等工業(yè)遺存保留、加固和改造后，用于商業(yè)和文體配套，將這片“灰色”變?yōu)椤熬G色”，讓張江水泥廠從“沉睡”的土地變成生機(jī)勃勃的“張江之尚”。

通過(guò)強(qiáng)化“萬(wàn)米倉(cāng)”“水泥筒倉(cāng)”“窯尾塔”等工業(yè)遺產(chǎn)的保留和改造，項(xiàng)目將最終創(chuàng)造一個(gè)具有活力的人文環(huán)境，吸引全球科學(xué)家、合作伙伴和投資者；用全球化視野為高校提供科研成果的落地，實(shí)現(xiàn)產(chǎn)學(xué)研一體化；為社區(qū)內(nèi)企業(yè)提供金融、人才、產(chǎn)業(yè)上下游、政策等多方位支持，保證完全的隱私、公正的監(jiān)督、知識(shí)產(chǎn)權(quán)和數(shù)據(jù)安全；預(yù)留公共實(shí)驗(yàn)平臺(tái)，助力企業(yè)實(shí)現(xiàn)創(chuàng)新孵化和加速提升；成為新時(shí)代張江科創(chuàng)人才的國(guó)際時(shí)尚活力社區(qū)，為城市更新樹立新地標(biāo)。

7月20日，正序生物（上海）宣布，與廣西醫(yī)科大學(xué)第一附屬醫(yī)院合作開(kāi)展的針對(duì)重型β-地中海貧血癥的堿基編輯藥物CS-101的臨床研究，成功治愈首位外籍患者，達(dá)到持續(xù)擺脫輸血依賴超過(guò)兩個(gè)月，總血紅蛋白濃度穩(wěn)定至120g/L以上，并已回歸到正常生活中，實(shí)現(xiàn)了中國(guó)首次基因編輯治愈外籍患者。截至目前，已有多位β-地貧患者經(jīng)過(guò)CS-101治療后擺脫輸血依賴，其中有兩位患者已經(jīng)擺脫輸血依賴超過(guò)6個(gè)月，最長(zhǎng)的已經(jīng)超過(guò)8個(gè)月。

張江如今已成為國(guó)內(nèi)生物醫(yī)藥研發(fā)機(jī)構(gòu)最集中、創(chuàng)新實(shí)力最強(qiáng)、創(chuàng)新成果最突出的區(qū)域，共有各類創(chuàng)新主體2300余家，從業(yè)人員9.5萬(wàn)人。2023年，生物醫(yī)藥營(yíng)收1630億元，同比增長(zhǎng)23%。2024年1至5月，生物醫(yī)藥營(yíng)收660億元，同比增長(zhǎng)11%。2024年，張江獲批國(guó)產(chǎn)1類新藥2個(gè)（全市共3個(gè)），目前累計(jì)獲批1類新藥超20個(gè)，累計(jì)獲批創(chuàng)新醫(yī)療器械23個(gè)。

正序生物CEO牟曉盾透露，作為上科大孵化企業(yè)，在創(chuàng)業(yè)之初，正序生物就獲得了上科大全方位的支持，作為全球首創(chuàng)的技術(shù)，在上科大技術(shù)轉(zhuǎn)移辦公室的支持下，創(chuàng)新團(tuán)隊(duì)申請(qǐng)了全球同步的專利優(yōu)先權(quán)，先后在美國(guó)、中國(guó)等地獲批專利，讓創(chuàng)新技術(shù)得到了很好的保護(hù)。

瑞柯恩激光公司營(yíng)銷中心總監(jiān)王曉宏介紹，自1990年代末起，國(guó)內(nèi)三甲醫(yī)院泌尿外科逐漸使用鈥激光刀來(lái)開(kāi)展泌尿外科微創(chuàng)手術(shù)，使用的主要是進(jìn)口鈥激光設(shè)備，當(dāng)時(shí)國(guó)產(chǎn)鈥激光設(shè)備的市場(chǎng)占有率幾乎為零。在這樣的行業(yè)環(huán)境下，瑞柯恩決心要打造一個(gè)國(guó)人信得過(guò)的激光品牌?！凹す庠O(shè)備用于醫(yī)療，關(guān)鍵在于解決臨床中‘卡脖子’的技術(shù)難題?！蓖鯐院暾f(shuō)，“只有將創(chuàng)新放在首位，才能趕超進(jìn)口設(shè)備?！?/p>

從國(guó)家級(jí)高新技術(shù)開(kāi)發(fā)區(qū)到“活力四射”的張江科學(xué)城，這里已成為上海創(chuàng)新策源地，源源不斷輸送新質(zhì)生產(chǎn)力的同時(shí)，這座城也“華麗轉(zhuǎn)身”。

此外，得益于浦東構(gòu)建生物醫(yī)藥醫(yī)產(chǎn)融合協(xié)同創(chuàng)新機(jī)制，瑞柯恩正與公利醫(yī)院等聯(lián)手突破傳統(tǒng)研發(fā)路徑，加速創(chuàng)新器械的研發(fā)上市進(jìn)程。

2006年，上海瑞柯恩激光技術(shù)有限公司（以下簡(jiǎn)稱“瑞柯恩”）在張江祖沖之路上成立，隨后三次擴(kuò)張“搬家”，始終沒(méi)有離開(kāi)張江。如今，瑞柯恩不僅造出了打破進(jìn)口壟斷、具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的激光設(shè)備，不久前還在浦東開(kāi)工建設(shè)了3萬(wàn)平方米的總部和研制基地，預(yù)計(jì)2027年投產(chǎn)，年產(chǎn)值預(yù)計(jì)可達(dá)9.6億元人民幣，成為浦東“土生土長(zhǎng)”的國(guó)家級(jí)重點(diǎn)專精特新“小巨人”企業(yè)。

如今，瑞柯恩通過(guò)不斷研發(fā)，已經(jīng)實(shí)現(xiàn)了鈥激光核心零部件全部國(guó)產(chǎn)化，打破了進(jìn)口壟斷的格局，帶動(dòng)了中國(guó)醫(yī)療激光行業(yè)的高質(zhì)量發(fā)展。相對(duì)于傳統(tǒng)的鈥激光來(lái)說(shuō)，新技術(shù)能更迅速地粉末化碎石，提高結(jié)石清除率，減少病人多次手術(shù)的風(fēng)險(xiǎn)。同時(shí)，它能對(duì)膀胱癌作精準(zhǔn)切除，為患者提供保留膀胱的微創(chuàng)治療，提供更人性化的治療服務(wù)。

血紅蛋白病是全世界最普遍的單基因遺傳病，其中，β-地中海貧血癥是一種流行于中國(guó)南方地區(qū)的遺傳性血紅蛋白病，在地中海沿岸國(guó)家、南亞和東南亞各國(guó)也較為多見(jiàn)。中國(guó)地中海貧血癥突變基因攜帶者約有3000萬(wàn)人，其中，重型和中間型地貧患者約為30萬(wàn)人；東南亞地區(qū)地中海貧血癥突變基因攜帶者約有3億人，占總?cè)丝诘?4.60%；另一種常見(jiàn)的遺傳性血紅蛋白病是鐮刀型貧血癥，在全球多個(gè)國(guó)家也廣泛存在，全球鐮刀型貧血癥突變基因攜帶者約占總?cè)丝诘?.5%，每年大約有30萬(wàn)名嬰兒出生時(shí)患有鐮刀型貧血癥。

項(xiàng)目總建筑面積約44萬(wàn)平方米，規(guī)劃建設(shè)23幢新建研發(fā)建筑。預(yù)計(jì)于2027年竣工。今后，這里將成為給生物醫(yī)藥、人工智能、數(shù)字科技等科創(chuàng)領(lǐng)域的年輕人提供滿足生活和精神需求的泛文化空間。