張朝云表示，此前這名患者已經(jīng)嘗試了第一代生長(zhǎng)抑素類似物治療，然后生長(zhǎng)激素水平仍然升高，甚至高于正常人水平的一倍。高激素水平會(huì)導(dǎo)致一系列并發(fā)癥的出現(xiàn)。

張朝云表示，根據(jù)治療方案，這名患者將會(huì)每隔四周注射1次帕瑞肽，先注射3次，持續(xù)治療12周，如果效果好，后續(xù)將可能延長(zhǎng)注射的時(shí)間間隔。

復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院作為國(guó)家神經(jīng)疾病醫(yī)學(xué)中心，目前是國(guó)內(nèi)最大的肢端肥大癥診治中心，每年手術(shù)的肢端肥大癥患者數(shù)約200-300例，這些患者手術(shù)聯(lián)合第一代生長(zhǎng)抑素類似物綜合治療后仍有約20%-30%的患者未達(dá)緩解，但受制于帕瑞肽還沒有在國(guó)內(nèi)上市，臨床需求長(zhǎng)期得不到滿足。

上述專家表示，通過(guò)生長(zhǎng)抑素類似物將生長(zhǎng)激素和胰島素樣生長(zhǎng)因子1降低，是肢端肥大癥治療的藥物“抓手”。相較于國(guó)內(nèi)已經(jīng)上市的第一代生長(zhǎng)抑素類似物，第二代生長(zhǎng)抑素類似物帕瑞肽療效更強(qiáng)，臨床優(yōu)勢(shì)明顯。

這也是上海首次按照國(guó)家印發(fā)的《臨床急需藥品臨時(shí)進(jìn)口工作方案》成功進(jìn)口國(guó)內(nèi)無(wú)注冊(cè)上市的臨床急需藥品。這一次“破冰”，后續(xù)也將為本市尚無(wú)有效治療藥物的罕見病和其他危重癥患者帶來(lái)希望。

澎湃新聞?dòng)浾邚默F(xiàn)場(chǎng)獲悉，這一藥品目前在國(guó)內(nèi)通過(guò)患者自費(fèi)的形式用藥，一針約2萬(wàn)，而這也是全球最低價(jià)格，“此前在國(guó)家這一政策沒有落地之前，也有患者支付高昂的費(fèi)用前往歐美等國(guó)用藥，相比國(guó)外一針15萬(wàn)元-16萬(wàn)元的價(jià)格，這名患者能在國(guó)內(nèi)用到這個(gè)藥物，給了她全新的治療希望?！睆埑埔财诖?，未來(lái)隨著臨床研究的開展，有更多的創(chuàng)新藥可以在國(guó)內(nèi)上市使用，更好更快地滿足患者臨床需求。

早在2019年，來(lái)自江蘇的孫女士因糖尿病酮癥酸中毒被送入當(dāng)?shù)蒯t(yī)院治療，起先醫(yī)生以為她得了2型糖尿病，對(duì)癥治療一年仍沒有起色。隨后通過(guò)進(jìn)一步檢測(cè)生長(zhǎng)激素，才被確診為肢端肥大癥，這是一種生長(zhǎng)激素型垂體瘤。

2024年5月底，復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院臨時(shí)進(jìn)口帕瑞肽的申請(qǐng)得到了國(guó)家藥品監(jiān)督管理局的復(fù)函，該藥物進(jìn)口流程得以順利啟動(dòng)。最終，經(jīng)過(guò)采購(gòu)、運(yùn)輸?shù)攘鞒?，這款藥物正式進(jìn)入華山醫(yī)院。

由于這是上海首次開展這項(xiàng)工作，上海市衛(wèi)生健康委和上海市藥品監(jiān)督管理局相關(guān)部門主動(dòng)對(duì)接華山醫(yī)院進(jìn)行指導(dǎo)。華山醫(yī)院在主動(dòng)接受這項(xiàng)“先行先試“任務(wù)后，成立了以趙重波副院長(zhǎng)領(lǐng)導(dǎo)的工作小組，協(xié)調(diào)醫(yī)務(wù)處、藥劑科、“金垂體”多學(xué)科醫(yī)療團(tuán)隊(duì)，迅速制定臨時(shí)進(jìn)口藥品管理制度、安全防范措施、風(fēng)險(xiǎn)處置預(yù)案，成立專家組，根據(jù)臨床需求向國(guó)家藥品監(jiān)督管理局提出了申請(qǐng)。

這一申請(qǐng)得益于一項(xiàng)國(guó)家政策。近年來(lái)，受益于國(guó)內(nèi)制藥產(chǎn)業(yè)的自身長(zhǎng)足發(fā)展和國(guó)外藥品進(jìn)口，我國(guó)常見病、多發(fā)病的藥品需求已經(jīng)得到極大滿足。但由于部分疾病發(fā)病率低、臨床需求少，以及國(guó)內(nèi)外醫(yī)療藥物研發(fā)方面仍然存在的局部差距，導(dǎo)致仍有少量臨床急需藥品在國(guó)內(nèi)未上市，這部分患者迫切藥品需求得不到滿足。為進(jìn)一步完善藥品供應(yīng)保障，滿足人民群眾特定臨床急需藥品需求，國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)和國(guó)家藥品監(jiān)督管理局于2022年聯(lián)合印發(fā)了《臨床急需藥品臨時(shí)進(jìn)口工作方案》，為相關(guān)藥品進(jìn)口申請(qǐng)、使用管理提供了制度保障。

華山醫(yī)院內(nèi)分泌科主任醫(yī)師張朝云在接受澎湃新聞（www.thepaper.cn）記者采訪時(shí)指出，肢端肥大癥由生長(zhǎng)激素和胰島素樣生長(zhǎng)因子1過(guò)多引起，過(guò)量分泌生長(zhǎng)激素除了會(huì)導(dǎo)致患者肢端肥大，還可引起糖尿病、高血壓、心肌肥厚、氣管狹窄、消化道腫瘤及骨質(zhì)疏松等全身多系統(tǒng)多臟器疾病，如不治療平均壽命縮短至少10年，2022年這一疾病也被列入國(guó)家衛(wèi)健委《第二批罕見病目錄》。

亚博全网登录8月16日下午2點(diǎn)25分，在復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院虹橋院區(qū)，34歲肢端肥大癥患者孫女士用上了一款國(guó)內(nèi)無(wú)注冊(cè)上市的臨床急需藥品——帕瑞肽。