而已有研究表明,大腦類器官(人類干細(xì)胞源的3D類腦組織)或許能用于測試靶向特定疾病中受影響的特異細(xì)胞類型的干預(yù)手段,因?yàn)樗鼈兡芎芎玫貜?fù)現(xiàn)疾病,并預(yù)測人體對(duì)治療的反應(yīng),從而有望幫助開發(fā)有效的療法。
东赢体育官方該論文介紹,蒂莫西綜合征是一種嚴(yán)重的多系統(tǒng)疾病,其特征為危及生命的心臟缺陷、自閉癥、癲癇和其他神經(jīng)精神癥狀。CACNA1C基因編碼參與鈣細(xì)胞信號(hào)傳導(dǎo)的蛋白(鈣通道),已被發(fā)現(xiàn)與這種疾病有關(guān),或是一個(gè)潛在的治療靶標(biāo)。
基于此,在本項(xiàng)研究中,論文通訊作者、美國斯坦福大學(xué)Sergiu P. Pa?ca和同事合作,開發(fā)出一種利用反義寡核苷酸(短鏈合成RNA)靶向部分CACNA1C基因的策略,用于減少一個(gè)起負(fù)面作用的突變通道的表達(dá)。為測試這種策略,他們用來自三名蒂莫西綜合征患者的人干細(xì)胞源類器官創(chuàng)建了一個(gè)模型,先將這些類器官移植到年輕大鼠的大腦內(nèi),發(fā)現(xiàn)這些類器官會(huì)生長和發(fā)育出成熟細(xì)胞類型并與大鼠大腦融合,隨后注射反義寡核苷酸發(fā)現(xiàn),鈣通道缺陷在這些大腦類器官中得到了修正。
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